一针70万救命药背后:美药企年卖20亿美元,股神巴菲特有持股

“一针70万,父母刷11张银行卡救娃”的新闻登上热搜。

据南方都市报,为了给患脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿子,广东茂名市一对夫妻将11张银行卡,里面除了二人的积蓄,还有双方父母的退休金、公积金,亲戚朋友的借款,甚至还有90岁奶奶的3万元存款,总共69.97万元,就为了能够给孩子打上一针“天价救命药”诺西那生钠注射液。

由美国生物技术公司渤健研发的这样一针70万元的救命药,曾是唯一治疗SMA的药物,2016年获得美国FDA批准上市,并于2019年获批在中国上市。

SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,可导致瘫痪、呼吸困难和死亡。每1万名新生儿中就有1人受该罕见病影响,其中90%的患病婴儿活不过2岁。不过,SMA也是为数不多有药可治的罕见病之一。

渤健就以治疗多发性硬化症的重磅药闻名于世,成立于1978年的渤健,总部位于马萨诸塞州剑桥市,专门从事研究和开发神经变性,血液和自身免疫性疾病的药物。

2020年,渤健的总收入为134亿美元,多发性硬化症产品收入占据半壁江山,其中“70万一针的天价药”诺西那生钠2020年销售额为20.5亿美元。

值得一提的是,作为美国知名的一家生物科技股,渤健还受到了股神巴菲特的青睐。对于生物科技行业,巴菲特并不轻易触碰,因为当中的技术艰深难懂,不过渤健却是例外。

据2020年2月14日,伯克希尔哈撒韦公司披露的2019年底公司的持仓情况显示,“股神”巴菲特在2019年四季度突击入股渤健公司,买入64.8万股股份,投资金额达2亿美元。

或许真正吸引巴菲特入股的是该公司研发的另一款老年人痴呆症药aducanumab。2020年7月8日,渤健与卫材联合宣布,渤健已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交阿尔茨海默病研究性药物Aducanumab的生物制剂上市许可申请(BLA)。

阿尔茨海默症(AD)是发病率第一高的老年痴呆性疾病,但该领域17年无对症新药上市,药物研发极其艰难。美国阿尔兹海默病协会预测,如果有1款针对病因或缓解病情进展的新药,未来5年可将重度阿尔兹海默病患者减少50%。全球阿尔兹海默病共有5000万患者,中国大约有1000万患者。

为了攻克这一难题,过去20多年,全球各家药企为阿尔兹海默病新药研发投入6000亿美元,包括众多医药巨头如辉瑞、强生、礼来、阿斯利康、默沙东等,但研发的上百个药物都相继宣告失败。

这也意味着全球任何一家公司如果能够研发出延缓老年痴呆进展的药物,将是一个“超级重磅炸弹”。若是渤健的该款药物获批上市,其将在很长一段时间内成为阿尔茨海默症领域的“王者”。

(作者 | 市界 曾嘉艺,编辑 | 朗明 )


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